«Представьте себе текст со словами и программное обеспечение, которое позволяет заменять буквы в тексте с большой точностью, удалять слово или несколько слов, заменять их на другие.
Иными словами – это инструмент для редактирования текста, который работает с большой точностью, только все это происходит с нашими ДНК и генами. Это похоже на программируемые ножницы, которые способны распознавать определенные места ДНК и изменять их».
В рамках больших фундаментальных исследований учёные пытались выяснить, как бактериям удаётся бороться с вирусными инфекциями, чтобы попробовать использовать этот метод для человека.
Да, бактерии тоже подвержены вирусным инфекциям, но, в отличие от людей, у них есть буквально пара минут, чтобы «обезвредить» попавшую в них «бомбу» до того, как они погибнут.
Тут-то учёные и обнаружили, что в клетках многих бактерий существует адаптивная именная система, CRISPR, в состав которой входит белок Cas9, способный искать, расщеплять и в итоге уничтожать вирусную ДНК.
Подробно изучив активность белка Cas9, специалисты пришли к выводу, что могут использовать его в генной инженерии. Чуть позже они действительно научились это делать.
Погружаться в принципы работы этого метода смысла нет, так как книга не об этом, но добавлю, что одним из наиболее существенных отличий CRISPR/Cas9 от других методов редактирования генома является то, что если раньше для работы с ДНК требовалось выделять её из клетки, проводить манипуляции и вводить обратно, то теперь появилась возможность делать это непосредственно внутри клетки.
Мы никуда не денемся от этого направления, если хотим осваивать космическое пространство, хотя и на Земле это нужно ничуть не меньше. Судите сами: вывести лекарство для генной терапии на рынок дорого. Очень дорого. К тому же от разработки до утверждения препарата проходит несколько лет.
Помимо прочего, одобрение препарата регулирующими органами может ничего не значить, так как затраты на его разработку могут быть настолько высокими, а количество пациентов настолько незначительным, что для фармацевтических компаний в конечном счёте не будет никакого коммерческого смысла производить и продавать его.
Тут на помощь может прийти синтетическая биология – научное направление, объединяющее в себе молекулярную биологию, генную инженерию, физику и химию, в рамках которого специалисты занимаются созданием простых и удобных биологических систем для перепрограммирования живых организмов с целью решения необходимых задач в различных областях и для различных целей.
Развитие методов синтетической биологии уже привело к тому, что постепенно научились манипулировать не только реальными генами, но и искусственно конструировать любую генетическую последовательность для применения её в необходимых для нас целях.
Но, что самое главное, синтетическая биология позволила из нуклеотидов, составляющих ДНК (аденин, цитозин, тимин, гуанин: A, C, T и G), создать (пока на лабораторном уровне) «модули», определённые последовательности, которые способны «включить или выключить» определённые гены или репортёрный ген (который присоединяется к регуляторным последовательностям других генов для исследования их проявлений в культурах клеток).
Иначе говоря, в ближайшие годы у нас появятся не просто последовательности нуклеотидов, а конкретные модули, обладающие определёнными функциями, которые мы можем с лёгкостью использовать для конструирования биологических схем.
А теперь представьте, что мы в итоге придём к тому, что для изменения генома путём встраивания необходимых модулей в ДНК сконструируем агента-доставщика, похожего на вирус в части доставки этих модулей, но не имеющего никакой возможности причинить вред организму, запихнув это всё в удобный девайс, который будет заменять чуть ли не целую фармацевтическую компанию.
Согласен, на первый взгляд, всё это может показаться чем-то из мира фантастики, но персонализированная медицина как технологическое направление существует уже сегодня, так что всё вышеописанное – лишь вопрос времени.
Именно в ходе исследования по изучению активности этого белка Cas9 ученые поняли, что могут использовать его активность в генно-инженерной технологии.
Итак, мы рассмотрели генетическую инженерию с точки зрения борьбы с серьёзными генетическими заболеваниями, существенного улучшения качества жизни людей по всему миру и открывающихся возможностей по освоению космического пространства, но будет неправильно не упомянуть о возможных проблемах, которые просматриваются уже сегодня.
Изменения, внесённые в генетический код, будут передаваться потомкам. Что важно, передаваться они будут с ошибками, как это всегда происходит, а какими будут ошибки в искусственно изменённых генах, предсказать довольно сложно. Таким образом, освоив эту технологию, мы можем попасть в ловушку, в которой рожать детей без искусственной корректировки ДНК станет невозможно.
