Генетической терапия направлена прежде всего на лечение генетических заболеваний путем исправления дефектов ДНК, а также придания клеткам организма новых свойств в терапевтических целях.

Инструментами для манипуляций с молекулами ДНК стали некоторые природные наноавтоматы (рестриктазы, полимеразы, лигазы), которые по традиции тогда (да еще и сегодня) относили к «веществам», ферментам. Однако в реальности они выполняют именно нанотехнологические функции. Например, рестриктазы способны передвигаться вдоль молекулы ДНК и разрезать ее в определенных местах. Управление такими «программируемыми ножницами» позволило вместе с другими клеточными нанороботами делать удивительные вещи — вырезать в неизмеримо крошечных клеточных ДНК отдельные гены или вставлять новые. Все эти манипуляции можно было производить на отдельных клетках (например, зародышевых), или одноклеточных организмах. Так появились (весьма непростые в реализации) технологии для работы со святая святых жизни: с генетической информацией. Это положило начало генной инженерии и терапии.

<p>Генная инженерия</p>

Одна из первых попыток применения на практике сложных и трудоемких методов генной инженерии была, однако, весьма впечатляющей. В 1978 году исследователи из компании Genentech смогли внедрить новый ген в бактерию кишечной палочки, благодаря чему она получила способность вырабатывать лекарство от диабета — инсулин. Это стало огромным научным прорывом и огромным медицинским, гуманитарным достижением. Искусственный инсулин, поступивший в 1982 году на американский рынок, а с 1984 года производимый также и в СССР, спас жизни уже многим десяткам и сотням миллионов людей. Так вошла в нашу жизнь генная инженерия — изменение генетического кода одноклеточных организмов или зародышевых клеток многоклеточных организмов.

С помощью генной инженерии создаются и «знаменитые» ГМО: генетически модифицированные организмы, растения и животные с внедренными генами, повышающими урожайность, устойчивость к вредителям, сроки сохранения и т. д. Существующее предубеждение по отношению к ГМО не помешало, однако, с их помощью спасти от голода огромные массы людей.

<p>Генетическая терапия</p>

Генетическая терапия, возникшая на стыке генной инженерии и медицины, ставит своей целью не только устранение наследственно-генетических заболеваний (аномалий). Обсуждается, например, возможность облегчать ишемию (недостаток в тканях питательных веществ и кислорода из-за сужения кровеносных сосудов), генетически стимулируя образование новых сосудов. По сути здесь речь идет об управлении органами тела через воздействие на геном. Вряд ли стоит доказывать, насколько полезны и востребованы были бы такие методы. Однако пока успехи генной терапии весьма ограниченные. Это связано с двумя проблемами — этической и технологической.

Этика. Человек — не помидор, в случае неудачного эксперимента его невозможно просто отложить в сторону. Поэтому законодательством многих стран генетические манипуляции с человеком запрещены. Это серьезная проблема, тормозящая развитие генно-терапевтических методов.

Технологии. Более существенными являются проблемы технологические. Генномодифицированные растения или генномодифицированных животных получают, изменяя единичные половые клетки, из которых потом вырастают взрослые организмы. Однако с точки зрения медицины более востребованной была бы возможность корректировки генотипов уже сформировавшихся человеческих организмов, а не только зародышей. А это означает необходимость изменения ДНК в триллионах живых клеток. Понятно, что эта задача — совсем иного уровня сложности.

<p>Не скоро…</p>

Хотя биогенетические приемы, основанные на использовании «прирученных» природных нанотехнологий, эволюционировали и обросли множеством дополнительных усовершенствований, принципиально их возможности не изменились. Они до сих пор остаются недостаточно стабильными, довольно затратными и практически не применимыми в многоклеточных (человеческих) организмах. Отсутствие сегодня более эффективного био-нано-инструментария — самый существенный тормоз в реализации генно-медицинских идей.

Десять лет назад все наши надежды в области биологического наноинструментария были связаны, пожалуй, исключительно с созданием «железных» нанороботов. Однако сегодня очевидно, что появления таких полноценных аппаратов следует ожидать не слишком скоро. Перспективы создания эффективной наномедицины, если смотреть реально, пока ближе к области желаемого, чем ожидаемого…

…Еще совсем недавно на этом мы были бы вынуждены завершить наш разговор. Но природа и наука иногда способны преподносить сюрпризы.

<p>Глава 8. Криспер — новые горизонты</p><p>Из бактерии в клетку</p>
Перейти на страницу:

Похожие книги