Несколько лет жил в эмиграции, читал лекции в американских университетах, благодаря публикациям в эмигрантской прессе сделался виднейшим идеологом русского либерализма.
Вернулся после Кровавого воскресенья, возглавил сначала Союз союзов (оппозиционное объединение профессиональных союзов лиц умственного труда), затем созданную на его основе Конституционно-демократическую партию (Партию народной свободы), завоевавшую большинство в I Думе.
Выступал за конфискацию помещичьих земель. Принципиально отказывался осудить революционное насилие, одновременно обосновывая право демократически избранной власти жёстко подавлять экстремизм: «ставить гильотины на площадях и беспощадно расправляться со всеми, кто ведёт борьбу против опирающегося на народное доверие правительства».
С началом Первой мировой войны сделался одним из активнейших сторонников борьбы до победного конца, заслужив прозвище «Милюков-Дарданелльский». Полагал, что война в союзе с западными демократиями против «реакционных» Германии и Австрии поможет либерализации России.
1 (14 ноября) 1916 года произнёс в Думе знаменитую речь, в которой перечислял провалы и ошибки в ведении войны, заканчивая каждый пассаж рефреном: «Что это — глупость или измена?»
В дни переворота Милюков никак себя не проявил. Более того: 25 февраля, на третий день массовых беспорядков, назвал движение «бесформенным и беспредметным» и утверждал, что никакого бунта нет.
2 марта он занял во вновь созданном Временном правительстве ключевой пост министра иностранных дел.
В тот же день, обращаясь в Таврическом дворце к толпе солдат и матросов, заявил: «Я слышу, меня спрашивают: кто вас выбрал? Нас никто не выбирал. Нас выбрала русская революция».
3 марта страстно убеждал великого князя Михаила Александровича не отказываться от престола, заявив: «Без монарха Россия теряет свою ось».
После Октябрьского переворота уехал сначала на Дон, а в мае 1918 года в Киев, где вступил в переговоры с германским командованием о совместной борьбе с большевиками. Поскольку ЦК партии кадетов и руководство Белого движения отвергли его позицию, сложил с себя полномочия лидера партии и в ноябре 1918 года уехал сначала в Англию, а затем во Францию.
Редактировал влиятельную эмигрантскую газету «Последние новости», в которой публиковались Бунин, Алданов, Ходасевич, Саша Чёрный, Зинаида Гиппиус, Марина Цветаева. Возглавлял Союз российских писателей и журналистов в Париже, занимался наукой.
